新兴科技发展的意义在于能改写人类的命运。干细胞疗法就为两个家庭带来“奇迹”——原本患有自闭症的孩子在其帮助下首次说话、学会穿鞋，与人产生情感互动，给整个家族带去了纯粹的喜悦与感动。
有这样一群孩子，他们日常沉浸在自己的世界里，不喜与人交流，就像天边的星星，遥远而孤独。他们就是自闭症（Autism Spectrum Disorder，ASD）患者，也被称作“星星的孩子”。
据世界卫生组织估计，大约每100名儿童当中就有一名患有ASD，总数约为2000万。
其中绝大多数孩子智力偏低，生活无法自理，需要终生照顾。与此相对的是，医学界还未能探明ASD的原因，更遑论完全治愈的方法，当医生在诊断书上写下ASD开始，一个家庭的命运就被改变了。
不过这种现象，有望在不久以后发生变化，随着再生医学的蓬勃发展，干细胞疗法逐渐在治疗ASD上给出新的可能性，位于美国田纳西州的两个家庭，近日就因接受干细胞疗法而迎来了重要的转折。
01从孤僻到开口说话----一亿个干细胞改变ASD患者
如果你想知道以前的蔡斯·克鲁斯（Chase Cruise）是什么样的，就得看看他妈妈安吉拉的手臂，上面狰狞的咬痕都来自于这位8岁的小男孩。面对这些永久性的疤痕，安吉拉不得不用纹身加以遮盖，但是心脏上的痛苦是无法抹平的。
“他不会和你眼神交流，也不想爱你。”安吉拉如此描述着。她还向FoX17电视台展示了一段视频：蔡斯坐在沙发上，一边尖叫，一边敲击着自己的脑袋。
这些都是ASD的常见症状，通常在3岁以前就会显现，具体表现为社交和交流障碍，患儿一般会回避他人的目光、发育较为迟缓，还常伴随行为异常，像无理由地尖叫、攻击他人等等。
但随着一亿个干细胞的输注，蔡斯发生了改变。他开始与家人有了情感交流，比如张开双臂，给予爷爷一个紧紧的拥抱；能够安静地窝在爷爷的怀里看电影；他开始说话，喊安吉拉妈妈，而即使不知道这些，我们也能从蔡斯的表情看出前后的差异。
“如果你以前见过他，你不会相信这是同一个孩子。“安吉拉说。“这简直让我热泪盈眶......”
类似的事情还发生在贾米森·海斯（Jamison Hays）的身上，这位5岁的小患者在遇见干细胞之前完全不会说话，而现在，他常常嘀咕着自己的名字。
他的妈妈艾米丽还描述了一个场景——他们一家在开车时，雨刮器发生了响动，而寡言的贾米森却按照这幅场景唱起了“雨刷之歌”，让她倍感意外。
贾米森还拥有了一些自理能力，比如自己穿鞋，而最让人艾米丽感到欣慰的是，贾米森现在能和他的兄弟姐妹们一起互动、玩耍。这幅画面对于她而言是“不朽的”，“因为它只有纯粹的喜悦和兴奋。”艾米丽对着镜头说道。
主导该实验的凯勒姆干细胞研究所（Kellum Stem Cell Institute）还向外公布，包括蔡斯和贾米森在内，共有十几名自闭症患者接受了该类疗法，其中90%的患者报告了显著改善。干细胞俨然是一种非凡的潜力方案。
不过作为一类具有自我更新及多向分化能力的始祖细胞，干细胞更为人所知的是其修复组织器官的潜能，在自闭症里，它究竟是如何帮助患儿提高语言能力，减少社交行为中异常表现的呢？
02重连神经链接----干细胞颠覆ASD治疗方法
到目前为止，虽然ASD的病因尚无定论，但多种假设汇合表明，神经炎症，或者至少是免疫系统和神经系统之间的相互作用，可能与某些ASD病例或群体的病因有关。
这正是干细胞疗法的突破口，伊桑·凯伦（Ethan Kellum）博士在接受采访时解释道：“干细胞能够影响免疫系统，通过减少炎症来帮助神经链接，当事物相互连接并按应有的方式发展时，患儿的症状就改善了。”
具体而言，干细胞之所以能调节免疫系统，是依托于其强大的旁分泌效应，这项能力使得干细胞犹如身体里的“分布式发电站”，能根据损伤部位发出的“受伤信号”，派发多种生长因子、抗炎小分子前往，通过将促炎巨噬细胞转化为抗炎巨噬细胞，以调控炎症，使ASD患儿趋于好转。
2022年，奥地利科学技术研究所 (ISTA) 的科学家们用干细胞分化出来的微型“人脑类器官”，发现CHD8的突变会导致大脑类器官显著增大，并伴有皮质发育异常的相关特征，证明了CHD8基因突变对ASD的绝对性影响。为研究ASD产生机制及未来可能的治疗方法提供了基础。
从治疗到提供疾病模型，可以说，干细胞正为ASD患者打开一扇扇大门，我们也希望在全世界研究者的共同努力下，干细胞的价值能被进一步发掘，而星星的孩子最终能落回地球，拥抱亲人，拥抱幸福。
长期以来，确诊ASD的家庭都在进行一场没有终点的长跑，但情况并非一成不变，随着越来越多的案例证实干细胞疗法的安全性和有效性，相信蔡斯和贾米森的“奇迹经历”会被复制给更多家庭。
免责声明：此文章仅用于细胞知识科普参考，文中观点不代表山西遗传资源细胞库立场，亦不代表山西遗传资源细胞库支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
